25 ALS-lääkärin lausunto pohjoismaisille potilaille uusista lääkeaineista

Tämä on ALStuttu ry:n tekemä epävirallinen käännös. Alkuperäisteksti on tässä.

ALS-potilaillemme, heidän perheilleen ja potilasjärjestöille Pohjoismaissa

  tammikuu 2017

Vuosien 2015 ja 2016 aikana monet ALS-potilaat ja heidän omaisensa ovat esittäneet kysymyksiä uusista lääkehoidoista amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS). Useat näistä uusista hoidoista ovat saaneet paljon huomiota tiedotusvälineissä ja sosiaalisessa mediassa.

Olemme joukko kokeneita neurologeja, jotka käsittelevät suurimman osan ALS-potilaista sairaaloissa kaikkialla Skandinaviassa. Haluamme tällä kirjeellä tiedottaa siitä, miten me näemme jotkin näistä uusista hoidoista.

1. Edaravone (Radicut) on uusi lääke, jota on arvioitu Japanissa useissa pienehköissä kokeellisissa tutkimuksissa. Olemme kongresseissa ja kontakteissa Japanin ALS-neurologien kanssa saaneet lisätietoja Edaravonesta ja tutkineet myös virallisia asiakirjoja Edaravonen käsittelystä PMDA:ssa, joka on Japanin vastine Läkemedelsverketille Ruotsissa, Legemiddelverketille Norjassa ja Lægemiddelstyrelsenille Tanskassa. Yhteenvetona mikään tutkimuksista ei ole osoittanut merkittävää vaikutusta yleisesti ALSiin. Pieni tutkimus antaa toivoa, että Edaravonella voi mahdollisesti olla jonkin verran tehoa potilailla, joiden lääkitys aloitetaan 6 kuukauden kuluessa ensimmäisistä oireista ja potilaan keuhkojen toiminta on normaali tai lähes normaali. Kuitenkin vain osalla potilaista saattaa olla tällaisia ​​vaikutuksia. Potilaat, jotka eivät täytä näitä kriteerejä, eivät japanilaistutkimuksissa ole hyötyneet Edaravonesta. Elämää pidentävää vaikutusta ei ole voitu osoittaa japanilaisissa ALS-potilailla tehdyissä tutkimuksissa (tämä ei sulje pois tietyn elämää pidentävän vaikutuksen mahdollisuutta potilaissa, jotka saavat lääkettä hyvin varhain ensioireiden jälkeen). Japanin viranomaiset hyväksyivät Edaravonen kesäkuussa 2015 ALSin "eettiseen" hoitoon.

Edaravone annetaan injektiona laskimoon päivittäin 2 viikon ajan, sitten 2 viikon tauko, minkä jälkeen toinen 2 viikon kuuri, 2 viikon tauko, ja tämä kierto jatkuu toistuen. Japanilaisissa sairaaloissa tämä tapahtuu niin, että potilas käy päivittäin sairaalassa tai sairaanhoitaja potilaan luona antamassa Edaravonea. Edaravonella ei näytä olevan vakavia sivuvaikutuksia. Tällä hetkellä ei ole tietoa mahdollisista pitkäaikaiskäytön sivuvaikutuksista. 

Arviomme mukaan tämänhetkinen tieto Edaravonesta on hyvin puutteellista. Suuremmalle potilasjoukolle tehdyn ns. III-vaiheen kokeen puuttuessa ei toistaiseksi (tammikuussa 2017) valitettavasti ole riittävästi tukea kliinisessä käytännössä kutsua potilaita ALS-käsittelyyn (edes luvanvaraisesti) Edaravonella. Lisätutkimukset ovat tarpeen. Sitä, että Edaravone on kallis lääke, ei ole otettu huomioon arvioinnissa.

2. GM604 on yhdysvaltalaisen Genervon Pharmaceuticals LLC-yhtiön sosiaalisen median ja Internetin kautta uutena tehokkaana ALS-lääkkeenä markkinoima tuote. Yhtiön verkkosivuilla väitetään, että kliinisiä tutkimuksia on tehty, ja useita empiirisiä raportteja potilaista esitetään tueksi sille, että GM604 tehoaa ALSiin. Yritys väittää, että vaiheen 2 lääketutkimus on toteutettu, tulokset on arvioitettu tutkijoilla, ml. Harvardin yliopistosta, ja että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto on hyväksynyt GM604:n.

Yhtiön suhdetoimintakampanja Webissä on ollut erittäin aggressiivinen. Koska mitään tutkimustuloksia ei ole koskaan esitetty tieteellisissä konferensseissa - joissa jokaisella on oikeus esittää tuloksensa avoimeen keskusteluun ja tarkasteluun - tai tieteellisissä lehdissä, päätti ALSUntangled v. 2015 arvioida Genervonin ja GM604:n.

ALSUntangled on noin 100 ympäri maailmaa olevan ALS-lääkärin ryhmä, joka yhdessä potilasryhmän kanssa tarkastelee oletettuja tehokkaita ALS-hoitoja. Ryhmän perusti amerikkalainen neurologi Dr. Richard Bedlack, Duke University Pohjois-Carolinassa, ja se saa rahoituksensa avustuksina amerikkalaiselta potilasyhdistys ALSAlta ja englantilaiseltqa potilasjärjestö MNDA:lta. Arvioinnit ovat riippumattomia viranomaisista, yliopistoista ja lääkeyhtiöistä. Kaikki tarkastelukertomukset julkaistaan Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration-lehdessä, joka on WFN:n (World Federation of Neurology) virallinen ALS-julkaisu. Kaikki raportit ovat myös vapaasti luettavissa osoitteessa www.alsuntangled.com.

ALSUntangled arvioi GM604:n keväällä 2016 ja pyysi Genervonilta asiakirjoja dokumentoidusta tehosta ja sivuvaikutuksista. Peter Andersen oli mukana ALSUntangled-työryhmässä. Yhtiön vastaus oli valitettavasti hyvin puutteellinen. Genervon lähetti pitkiä sähköpostiviestejä, jotka sisälsivät teoreettisia pohdintoja siitä, miten ALSin voidaan kuvitella kehittyvän ja kuinka GM604 vaikuttaa soluviljelmissä. Konkreettisia tuloksia GM604:n vaikutuksista potilaisiin, mahdollisista sivuvaikutuksista, siitä, onko mahdollista yhdistää GM604 muiden lääkkeiden kanssa, jne., emme koskaan saaneet huolimatta lukuisista muistutuksista. ALSUntangled totesi, että tällä hetkellä ei ole pienintäkään tukea GM604:n hermoja suojaavalle tai muulle ALSin vastaiselle vaikutukselle. Olemme samaa mieltä. ALS-potilaita ei pidä hoitaa GM604:llä. 

3. Kokeellinen hoito tieteellisten periaatteiden ja menetelmien mukaisesti erityyppisillä kantasoluilla ja kantasoluista kehitetyillä soluilla on kehitteillä useissa tutkimuskeskuksissa ympäri maailmaa. Teho on ollut vaihtelevaa, eikä tällä hetkellä ole tieteellistä tukea sille, että nämä kokeelliset hoidot johtaisivat lihastoimintojen paranemiseen tai eliniän pidentymiseen. Jotkut potilaat ovat raportoineet kokeneensa jonkin verran vaikutusta. Näiden joukossa on amerikkalainen potilas Atlantasta, jonka selkäytimeen ruiskutettiin mikrokirurgialla kantasoluja. Hänen kehityksensä operaation jälkeen oli huomattavasti parempi kuin muiden saman käsittelyn saaneiden. Muutamaa vuotta myöhemmin tämä potilas kuoli glioblastoomaan (aivosyöpään). Tällä hetkellä on epäselvää, miksi tämä potilas menestyi paljon paremmin kuin muut potilaat, jotka saivat samaa kokeellista hoitoa. Yhteyttä glioblastooman kehittymiseen ei voida sulkea pois.

Tätä kokeellista kantasolututkimustaei tule sekoittaa niin sanottuihin "kantasoluhoitoihin", joita tarjotaan eräillä yksityisillä klinikoilla ja sairaaloissa useissa maissa (lähinnä Kiina, Intia, Thaimaa, Venäjä, Ukraina, Meksiko ym.). Ei ole mitään tieteellistä näyttöä siitä, että näissä hoidoissa todella on kyse kantasoluista tai että hoidolla on vaikutusta.  Neuvomme potilaita päättäväisesti olemaan menemättä näille klinikoille "hoidettaviksi".

4. Nuedexta on yhdistelmälääke, joka koostuu kahdesta lääkkeestä (dekstrometorfaani ja kinidiini). Nuedexta on tieteellisesti arvioitu useissa tutkimuksissa, ja sillä on Yhdysvaltain Drug Administration (FDA) hyväksyntä vaikean tunnelabiiliuden (tahattomien pakkonauru- ja/tai -itkukohtausten) hoitoon potilailla, joilla on ALS. Useiden potilaiden kerrottua puheensa ja nielemisensä parantuneen heidän saatuaan Nuedextaa tunnelabiiliuteen on potilaiden aloitteesta hiljattain tehty tieteellinen tutkimus.

Sen tulosten perusteella Nuedexta voi todennäköisesti ainakin väliaikaisesti joillakin potilailla parantaa lihasten toimintaa suussa ja nielun alueella (mutta ei käsissä tai jaloissa). Tällä hetkellä ei ole olemassa tutkimuksia, jotka osoittaisivat Nuedextalla olevan hermoja suojaavaa tai muuten ALS-potilaan elinikää pidentävää vaikutusta. Lisätutkimuksia on suunnitteilla.

5. Sarjassa pieniä tutkimuksia on tieteellinen kokeellinen hoito mm. pyrimethaminilla, arimoclomolilla, korkea-annoksisella E-vitamiinilla, erittäin suurella annoksella B12-vitamiinia, natriumkloriitilla, ibudilastilla tai masitinibilla olleet lupaavia. Lisätutkimukset ovat tarpeen. Teemme kovasti töitä sen eteen, että jotkut näistä tutkimuksista suoritettaisiin pohjoismaisissa sairaaloissa.

Haluamme, että potilaamme saavat parasta mahdollista hoitoa. Haluamme myös, että kaikki annettu hoito perustuu hyvään tieteeseen ja todistettuun kokemukseen - mikä on keskeinen lääketieteellinen periaate - eikä mielipiteisiin. Monet "hoidoista", joita tarjotaan Internetissä / sosiaalisessa mediassa, koskevat tieteellisen arviointiprosessin alkuvaiheessa olevia lääkkeitä. Ei siis vielä tiedetä, onko lääkkeellä varmaa tehoa, mitä sivuvaikutuksia se voi aiheuttaa tai voidaanko sitä yhdistää muiden lääkkeiden kanssa (esim. rilutsoli tai verenpainelääkkeet, joita monet potilaat syövät). Jos me määräämme hoitoja, jotka eivät ole läpikäyneet tai läpäisseet arviointiprosessia, olisimme vaarassa aiheuttaa enemmän haittaa kuin hyötyä. Jos me "tinkisimme" periaatteesta, jonka mukaan kaiken annetun hoidon on perustuttava hyvään tieteeseen ja kokemukseen, aiheuttaisimme riskin, että markkinoille tulisi vielä enemmän yrityksiä, jotka haluavat tehdä nopeasti rahaa epätoivoisilla potilailla ja heidän perheillään (esimerkkeinä GM604, jonka valitettavasti vahvasti epäilemme olevan ei-aktiivinen aine, joka ei ole kalkkitabletteja parempi, tai monet yllä kuvatun kaltaiset ei vakavasti otettavat kantasoluklinikat. Emme auta potilaitamme saamaan "hoitoa" lääkkeillä, jotka meidän arviomme mukaan eivät tule auttamaan heitä. Pahinta mitä voi tehdä, on antaa potilaalle väärää toivoa.

Sitä vastoin olemme mukana erittäin nopeassa tutkimusrintamalla tapahtuvassa kehityksessä ja pidämme itsemme ajan tasalla viimeisimmistä edistysaskelista. Tämän teemme voidaksemme tarjota potilaillemme parasta mahdollista hoitoa.

Ystävällisin terveisin

(allekirjoitukset)