Nusinersen on lasten tappavan SMA-taudin hoitoon kehitetty lääke, jonka kolmosvaiheen testit keskeytettiin positiivisten vaikutusten vuoksi ja lääke otettiin käyttöön. Lääkkeen ALS-versio on vaiheen 2 ja 3 testeissä ja kohdistuu taudin SOD1- ja C9ORF72-versioiden hoitoon.