Linkit

Keskushermoston ja immuunijärjestelmän väliltä löydetty aiemmin tuntematon yhteys

University of Virginian tutkijat ovat löytäneet aiemmin tuntemattoman yhteyden keskushermostosta imusuonistoon. Tällä voi olla merkitystä useiden neurologisten sairauksien patologiassa.

L-NAT suojaa hermosoluja ohjelmoidulta solukuolemalta

Journal of Neurochemistryssä julkaistun artikkelin mukaan aminohappojohdannainen N-asetyyli-L-tryptofaani ehkäisee solumalleissa tehokkaasti mitokondrioiden vapauttaman sytokromi c:n aiheuttamaa solukuolemaa eli apoptoosia.

Uusia oivalluksia liikehermojen tuhoutumisesta ja mahdollisista hoitomuodoista

Meksikolaistutkimuksessa selvitettiin, että pyruvaatti ja beta-HB ehkäisivät rottien eksitotoksisuudesta johtuvaa liikehermotuhoa, mutta antioksidantit eivät.

Kakkostyypin diabetes saattaa pienentää ALS-riskiä

Harvardissa tehty, tanskalaisiin rekistereihin pohjautuva tutkimus antaa viitteitä, että kakkostyypin diabetesta sairastavilla olisi alentunut riski sairastua ALSiin.

Geneettinen ALS voidaan tulevaisuudessa havaita ennen taudin puhkeamista

University of Toronton tutkijat ovat paljastaneet uusia oivalluksia geneettisen Als:n aiheuttajasta. Nämä löydöt saattavat mahdollistaa taudin havaitsemisen jo ennen varsinaista puhkeamista.

Tulehduksen roolista ALSissa

Australian ALS-tutkimusyhteisön alkuvuoden yhteenvetoraportissa puhutaan mm. hermostotulehduksen roolista ALSissa sekä alkuvuoden aikana löytyneistä uusista ALS-geeneistä.

Uusien gliasolujen tuottamiseen perustuva hoitomenetelmä siirtyy ihmiskoevaiheeseen

Amerikkalainen Q Therapeutics -yhtiö ilmoittaa saaneensa ruoka- ja lääkeviranomaiselta (FDA) luvan siirtyä uusien gliasolujen esiasteiden injektointiin perustuvan hoitomenetelmänsä kehityksessä ykkösvaiheen ihmiskokeisiin.

Veren neurofilamenteista mahdollinen biomarkkeri?

Oxfordin ja Queen Maryn yliopistojen tutkijat ovat tulleet tulokseen, että verestä mitattava neurofilamenttiproteiini kuvaa hyvin ALSin etenemisnopeutta. Jos näin on, kliiniset lääkekokeet helpottuvat ja nopeutuvat merkittävästi.

NeurologyNow

näin kliininen koe etenee

Solujen jätehuoltohäiriöt neurologisissa sairauksissa

Uudet tutkimuslöydöt nostavat esille solujen jätehuoltoa säätelevien autofagiareseptorien toimintahäiriöiden roolin neurologisissa sairauksissa.

TDP-43:n stabilointi hUPF1-proteiinin avulla voi pienentää TDP-43:sta johtuvaa hermosolutuhoa.

Gladstones Institutesin ja University of Michiganin tutkijat ilmoittavat havainneensa, että hUPF1-proteiinin määrän lisääminen näyttäisi vähentävän TDP-43-proteiinin virhelaskostumista ja sen aiheuttamaa hermosolujen vaurioitumista. TDP-43:n virhelaskostumista tapahtuu 90 %:ssa ALS-potilaita.

Mahdollinen autoimmuniteettiin liittyvä geenilöytö

CHUM Research Centren ja University of Montrealin tutkijat ovat raportoineet löytäneensä matomallista geenin, johon vaikuttamalla ALSia vastaavan motoneuronitaudin tuhot lievenivät. Ihmisillä vastaava geeni on nimeltään SARM1.

GM3-lipidi hidastaa SOD1-hiirien sairautta

Viimeaikaiset geneettiset löydöt viittaavat lipidien metabolismin rooliin ALSissa. Tässä raportissa Genzyme-yhtiön tutkijat kertovat eri glykosfingolipidien vaikutuksesta sairauden etenemiseen ALSia muistuttavassa SOD1-hiirimallissa.

Tocilizumabin kakkosvaiheen kliininen koe käynnistyy

Hermostotulehdusta vähentävän interleukiini 6 -blokkaaja Tocilizumabin kakkosvaiheen kliinisen kokeen yksityiskohdat on julkaistu. Kokeeseen pääsee 24 koehenkilöä.

Jää-ämpärirahat hyödyttävät ALS-tutkimusta monipuolisesti

Professori Merit Cudkowicz Massachusetts General Hospitalista kertoo ALS-tutkimuksen tämänhetkisistä painopisteistä ja siitä, miten viimevuotisesta jää-ämpärihaasteesta kertyneet varat kutakin hyödyttävät.

Alzheimer-tutkimuksesta apua myös ALSiin?

Southamptonin yliopiston tutkijatiimi on saanut rahoituksen CSF1R-proteiinin vaikutuksen ehkäisemiseen soveltuvien menetelmien tutkimiseen. Tavoitteena on päästä näin rajoittamaan haitallista neuroinflammaatiota Alzheimerin taudissa. CSF1R:n on todettu vaikuttavan myös ALSin etenemisnopeuteen.

Uutta tutkimustietoa hermosolujen toiminnasta

Stanfordin yliopistossa on havaittu, että hermosolut tekevät monimutkaista ryhmätyötä lihashermotuksessa

Keinotekoinen hermosolu jäljittelee oikeiden hermojen toimintaa

Tukholman Karolinska Institutetin tutkijat ovat onnistuneet valmistamaan polymeeripohjaisen solun, joka jäljittelee oikean hermosolun kemiallisen signaalin välitystä. Yksi mahdollinen tulevaisuuden sovellutus on tuhoutuneiden hermojen korvaaminen kehon sisällä.

Immuunijärjestelmän säätelyyn perustuva kliininen koe syksyllä 2016

Iso-Britanniassa ja Ranskassa aletaan valmistella pääosin EU:n rahoittamaa kliinistä koetta, jolla tutkitaan immuunijärjestelmän säätelijänä toimivan interleukin-2:n määrän lisäämisen vaikutusta ALSin etenemiseen.

Oksaloasetaatti pidentää ALS-rottien elämää

Glutamaatin vähentäminen oksaloasetaatin avulla viivästi ALS-oireiden alkamista ja kuolemaa Israelissa tehdyssä rottakokeessa.

Masitinib versus placebo

Espanjassa on haku päällä ALS-potilaille. Kokeen tarkoitus on testata Masitinibin tehokkuutta.

Mitä ovat kantasolut

Kantasolut voivat olla potentiaalinen hoitomuoto myös motoneuroonisairauteen. Tässä tietopaketti mistä on kyse.

Valproaatti vähentää solukuolemaa ALS-mallissa

Solumallitutkimuksessa havaittiin valproaatin vähentävän apoptoosista johtuvaa solukuolemaa ja lisäävän hyödyllistä autofagiaa TDP-43-proteiiniin liittyvissä ALS-muodoissa.

Genervon jätti patenttihakemuksen GM604:stä

Genervon Biopharmaceutical on ilmoittanut jättäneensä patenttihakemuksen perustuen 2A vaiheen kliiniseen GM604 kokeeseen ALS hoitomuotona.

NP001:n kakkosvaiheen kliininen koe sai rahoituksen

Neuroinflammaatioon vaikuttava Neuraltus-yhtiön NP001, joka on saanut alustavia positiivisia indikaatioita mutta kärsinyt kehittäjäyhtiönsä rahoitusvaikeuksista, on saanut ALSAlta 1,5 miljoonan dollarin apurahan vuoden 2015 kuluessa alkavaa kakkosvaiheen kliinistä koetta varten.

Kliininen koe

Kliinisistä kokeista puhutaan paljon. Seuraava artikkeli selvittää, mistä on kysymys.

Astrosyyttien aiheuttaman hermosolukuoleman välittäjä löytynyt?

Columbia Universityn tutkijat ovat käyttäneet bioinformatiikan menetelmiä selvittääkseen, mikä mekanismi aiheuttaa sairaiden astrosyyttien lähellä olevien hermosolujen kuoleman. Pääepäillyksi osoittautui tulehdusvälittäjäaine NF-kB.

Radicut hyväksytty ALS:in hoitoon Japanissa

Japanilainen lääkeviranomainen on myöntänyt Mitsubishi Tanabe Pharma Corporationilla markkinointiluvan Radicut (Edaravone tai MCI-186) lääkkeelle. Toistaiseksi lupa rajoittuu Japaniin.

GM604 herättää toiveikkuuta, lääkäreiden mielestä faktoja ei riittävästi

Genervonin GM604 on saanut melkoisen kohinen aikaiseksi somessa, tutkijat pitävät aineesta käsillä olevaa dataa riittämättömänä.

Precision Medicine

Tutkimuksen edistyessä ns. tarkkuuslääkkeet tulevat ilmeisesti parhaiten tehoamaan ALS:n eri variaatioihin. Tässä katsaus aiheeseen.

Väärin laskostunut proteini kertautuu liikehermoja rappeuttavissa sairauksissa

Kanadassa, Albertan Yliopiston ja Kansallisen Nanoteknologian Instituutin tutkijat ovat onnistuneet tekemään havaintoja tilanteesta, jossa proteiinin laskostuminen menee pieleen.

Mahdollinen uusi biomarkkeri ja hoidollinen kohde ALS:in

67th American Academy of Neurology Annual Meeting huhtikuu 2015, jossa esitettiin uutta tietoa LRP4 proteiinin ja ALS:in välillä. Als potilailla on todettu esiintyvän LRP4 vasta-aineita seerumissa sekä aivoselkäydinnesteessä.

Vastikään löydetty yhteys aivojen ja immuunijärjestelmän välillä

Oppikirjat uusiksi laittanutta löytöä ja sen merkitystä neurologisille sairauksille pohditaan Neurology Todayn artikkelissa.

Diabeteslääkkeissä tuntuisi olevan potentiaalia myös liikehermoja rappeuttaviin sairauksiin

Liraglutide, tämän hetkinen markkinajohtaja diabetes lääkityksessä, on osoittautunut toimivaksi lääkkeeksi Alzheimerin ja Parkinsonin tautien kanssa. Myös Als:n suhteen siitä veikataan hyvää, liikehermoja suojelevaa lääkettä. Ennen markkinointiluvan saamista Alsiin, tarvitaan kuitenkin kliiniset testit turvallisuuden suhteen. Englannissa ollaan parhaillaan keräämässä rahoitusta testien aloitusta varten.

Tirasemtivin vaikutus hengityskyvyn ylläpitämiseen tutkitaan

Cytokinetics-yhtiön Tirasemtiv-lääke ei taannoisissa kakkosvaiheen kokeissa kokonaisuutena hidastanut ALSin etenemistä, mutta keuhkojen osalta nähtiin mahdollisia vihjeitä vaikutuksesta. Nyt ollaan jäävesirahojen tukemana aloittamassa kolmosvaiheen koe, jossa tutkitaan keuhkovaikutusta tarkemmin.

Jää-ämpärirahat vuoden jälkeen

CNN listaa kohteet, joihin rahat on sijoitettu.

Uutta tietoa c9orf72-geenivirheen vaikutusmekanismista

University of Toronton tutkijat ovat havainneet yhteyden c9orf72-proteiinin sijainnin ja TDP-43-proteiinin patologisen käyttäytymisen välillä. Tämä johtolanka saattaa auttaa pääsemään tautimekanismin jäljille.

Antioxidantti MitoQ vaikuttaa lupaavalta hoidolta ALS:in

Urugualaisessa Yliopistossa on havaittu, että antioxidanteissa on mahdollisuuksia hoitomuodoksi ALS:in. Hiirillä tehdyssä kokeessa synteettinen antioxidantti MitoQ kohdistettiin mitokondrioihin, joiden toimintahäiriöita ja oxidatiivista stressiä on aavisteltu syyksi sairauteen. Mahdollisia ihmiskokeita harkitaan.

ALSA on myöntänyt $500 000 apurahan Aquinnah Pharmaceuticalssille

Aquinnah Pharmaceutical käyttää varat TDP-43 proteiinin toimintahäiriön tutkimiseen. TDP-43 häiriö on havaittu liki 90% kaikista ALS tapauksista.

Steariinihappo auttaa kärpästen mitokondriosairauksiin

Saksalaistutkijat huomasivat sattumalta, että steariinihapon määrällä pystyy säätelemään mitokondrioiden yhdistymistä ja jakaantumista. Havaintoa on toistaiseksi testattu kärpäsmallilla ja ihmisen syöpäsoluilla.

Palleatahdistin ei näytä auttavan ALS-potilaita

Ei-invasiivisessa hengitystukihoidossa olleille ALS-potilaille järjestetyn palleantahdistimen kliinisen kokeen tulokset olivat pettymys. Tahdistimen käyttäjät elivät keskimäärin 11 kuukautta vähemmän kuin verrokkiryhmä.

Alentuneella telomeraasiaktiviteetilla yhteys ALSiin?

Nature-lehdessä julkaistussa artikkelissa raportoidaan ensimmäistä kertaa havainnoista, joiden mukaan ALS-potilaalla näyttää olevan verrokkiryhmään nähden alentunut telomeraasiaktiviteetti.

Tutkimus ravinnon vaikutuksesta ALSiin käynnistyy

Penn State Universityssä Yhdysvalloissa on käynnistymässä kolmivuotinen hanke ALSin inflammatorisen komponentin heikentämiseksi anti-inflammatoristen proteiinien lisäämisen sekä raudan vähentämisen avulla.

BrainStormin kakkosvaiheen koe täynnä

Israelilainen BrainStorm ilmoitti saaneensa kaikki 48 potilasta rekrytoitua NurOwn-kantasoluhoitonsa Yhdysvalloissa tehtävään kakkosvaiheen kokeeseen. Viimeinen kantasoluinjektio tehtäneen kuluvan vuoden lokakuussa.

Chaperone Therapeutics ja ALS TDI tutkimusyhteistyöhön

Yhteistyön tarkoitus on selvittää proteiinin väärinlaskostumista ja löytää sitä kautta hoitomuoto sairauteen.

Uutta tietoa SOD1:stä (NINDS)

Jos hermosolun "jätehuolto" ei pelaa, seurauksena on viottuneiden osien kasaantuminen ja sen myötä solun tuhoutuminen.

Miksi TDP-43-proteiinin klimppiintyminen aiheuttaa solukuolemaa?

TDP-43-proteiini klimppiintyy lähes kaikkien ALS-potilaiden hermosoluissa. Nyt on selvinnyt, että TDP-43 vaikuttaa siihen, mitä geneettistä informaatiota solu käyttää proteiinintuotantoon. TDP-43:n klimppiintyessä tämä toiminta estyy.

Onko aivovammoilla ja ALSilla yhteys?

Hiirikoe antaa viitteitä siitä, että aivovamma voi vaikuttaa motoneuronitaudin syntyyn.

Lupaavia eläinkoetuloksia ALS-hoidosta

Israelilainen Kadimastem hakee lupaa kliinisiin kokeisiin lupaavien prekliinisten tulosten perusteella.

Aineenvaihdunta ja ALS

Hollantilainen väestötason tutkimus osoittaa, että ennen ALSin puhkeamista energiankulutus on suurempaa kuin normaalisti.

Uusi saksalainen solumallinnus

Saksalaiset tutkijat ovat kehittäneet laboratoriomallin, jolla voidaan tutkia motoneuronin ja lihassolun yhtymäkohtaa. Tästä voi olla apua motoneuronitautien tutkimuksessa.

ALS ja autofagiasysteemin ongelmat

Italialaisten tutkijoiden katsausartikkeli.

TDP-43-proteiinin toimintahäiriö

Linkin takaa löytyy muutama kuva, jotka valottavat hiljattain löydettyä mekanismia, jossa TDP-43:n poistuminen tumasta johtaa proteiinien tuotantovirheisiin kryptisten eksonien takia.

Tutkijat ALS/FTD:n jäljillä

Kolme erillistä tutkimusta ovat päätyneet yhtenäiseen näkemykseen siitä, kuinka C9ORF72 mutaatio, yleisin geneettisen ALS/FTD:n syy, aiheuttaa sairauden.

Palleatahdistintutkimus jatkuu

Äskettäiset isobritannialaiset tulokset olivat pettymys, mutta yhdysvaltalaiset tutkijat ovat toiveikkaita.

HNFA ja FDA jatkavat neuvonpitoa

HNFA ja FDA ovat jatkaneet keskustelua lääketestauksen uudistamisesta etenkin ALS:in suhteen. Tässä viimeisin yhteenveto aiheesta.

Uusi laite, jonka avulla puhekyvyn menettänyt voi kommunikoida

Loughborougin Yliopiston tiedemiehet ovat kehittäneet laitteen, jonka avulla puhekyvyn menettänyt voi tuottaa puhetta hengitysrytmiä muuttelemalla.

Eri solutyypeissä merkkejä eri tulehdusvälittäjäaineista

Espanjalaistutkimuksessa löydettiin kuolleiden ALS-potilaiden keskushermostosta merkkejä erilaisesta tulehdusvasteesta glia- ja hermosoluissa. Proteiiniklimpeistä löytyi tulehdusta alentavaa IL-10-välittäjäainetta.

Johns Hopkins -yliopiston tutkijat ovat löytäneet uusia väyliä ALS-hoidon kehittämisessä.

Endothelin, pieni proteiini, ja siihen liittyvät järjestelmät, vaikuttavat olevan uutta ja potentiaalista aluetta ALS-tutkimuksen saralla.

Karyopharmin SINE tutkimusputkeen

Karyopharm Therapeutics Inc. aikoo tuoda SINE™ compound KPT-350 yhdisteensä myös ALSin hoitoon. Syövän hoitoon kehitetty yhdiste on jo testeissä osoittanut tehoavansa hermotauteihin kuten MS-tauti.

EMA käynnistää ohjelman, joka nopeuttaa lääkehyväksyntää

EMA, Euroopan lääkevirasto, ottaa käyttöön joustavamman menetelmän, jolla nopeutetaan uusien lääkkeiden käyttöönottoa.

Uutinen Meilahdesta

Suomalaiset tutkijat ovat kehittäneet uuden menetelmän, joka mahdollistaa geenien aktivoimisen solussa muuttamatta genomia.

Joskus tulevaisuudessa tällä voisi olla merkitystä myös geneettistä alkuperää olevissa ALS-tapauksissa (toim. huom.).

ALS:in ja keliakian välillä mahdollisesti yhteys

Israelilaiset tutkijat ovat havaineet, että gluteiiniyliherkkyys eli keliakia ja ALS saattavat liittyä toisiinsa joissain tapauksissa. Löytö vaatii kuitenkin lisätutkimuksia.

ALS-geeni TBK1 kytköksissä mitokondrioihin

Uudessa tutkimusjulkaisussa kerrotaan löydöistä, joiden perusteella TBK1-proteiini on välttämätön vaurioituneiden mitokondrioiden hävittämisessä autofagian kautta. TBK1-geenin mutaatioita havaitaan ALS-potilailla keskivertoväestöä enemmän.

Answer ALS -projekti

Johns Hopkins University, Cedars-Sinai Medical Center ja Massachusetts General Hospital ovat käynnistäneet Answer ALS projektin johon on jo varattu 20 miljoonaa USD ja joka on suurin yksittäinen yritys ALSin kukistamiseksi.

Projekti pyrkii löytämään ALSin aiheuttajan sekä lääkkeitä siihen. Projektissa kerätään olemassa olevia tietoja tuhansilta potilailta jotta asia edistyisi nopeasti.

Lääke haussa TDP-43-klimppien suoraan hävittämiseen

Britanniassa on käynnistymässä kolmen miljoonan punnan projekti, jonka on määrä etsiä aineita, joilla ALSin taudinkuvaan kuuluvia TDP-43-proteiiniklimppejä saataisiin hajotettua.

ALS aiheuttaa yliaktiivisuutta liikeaivokuoressa

Jo aiemmin on tiedetty, että jotkut ALS-versiot aiheuttavat normaalia vilkkaampaa aktiivisuutta liikeaivokuoressa. Sama ilmiö on nyt havaittu myös C9ORF72 tapauksissa. Steve Vuciac ryhmineen Sydneyn Yliopistosta ounastelee, että TMS(transkraniaalinen magneettistimulaatio) voisi toimia diagnostisena apuvälineenä ja myöskin mahdollisesti hoitomuotona.

Uusi ALSiin liittyvä biomarkkeri

Alabaman yliopiston tutkijoiden löytö voi auttaa taudin diagnoosin ja etenemisen määrittämisessä.

Täysi geenikartoitus ALSiin kuolleille

ALS Association yhdessä Target ALS:in kanssa suorittavat täyden geenikartoituksen ihmisille ketkä ovat kuolleet ALS tautiin. New York Genome Center kerää potilaitten luovuttamat näytteet tutkimuslaitoksista. Tämä antaa tutkijoille mahdollisuuden kysyä ja vastata tärkeitä kysymyksiä jotka yhdistävät geeniin perustuvat mekanismit niiden vaikutuksiin ALSia sairastavien kudoksiin. Hankkeeseen on jo varattu 5 miljoonaa USD.

ALS muinaisen viruksen aiheuttamaa?

Virus joka tartutti ihmisiä miljoonia vuosia sitten saattaa olla tulossa takaisin ALSin muodossa raportoivat tutkijat tänään.

Virus on nimeltään HERV-K ja se on asettunut pysyvästi ihmisen perimään 2-5 miljoonaa vuotta sitten. Löytö saattaa johtaa hoitokeinoihin ALS-tautiin.

Uutta tietoa FUS-geenin aiheuttamasta ALS-taudista

FUS-geenin mutaatiot ovat eräs harvinainen ALS-taudin aiheuttaja. Englantilaiset tutkijat selvittivät, millaisia neuropatologisia löydöksiä tähän tautivarianttiin liittyy.

Aivosoluja ihosta

Jerome Mertens työryhmineen Massachusettsin teknillisen instituutin MIT:n biologiaan erikoistuneesta Salk-instituutista on kehittänyt tavan muuttaa tavallisia ihosoluja hermosoluviljelmiksi laboratorio-olosuhteissa.

Tämä voisi mahdollistaa, että tuoreita, terveitä hermosoluja voitaisiin tehdä vaikkapa ikääntymisen myötä tulevien sairauksien hoitoon. Muun muassa ALS-potilaille ja Alzheimerin taudista kärsiville tästä tutkimuksesta saattaa poikia uutta toivoa.

Apua ALS-potilaiden kommunikaatioon ja toimimiseen

Aivojen liikeaivokuorelle asennettu implantti mahdollistaa kommunikaation ja liikkeen suoraan ajatuksen voimalla. Tutkimus on julkaistu Nature Medicinessä.

Tuman välitysongelmat liitetty Alsiin ja dementiaan

Yhdysvaltain terveysviraston (NIH) kolme tutkijaryhmää ovat esittäneet että ALS:iin ja dementiaan liitetty geenimutaatio saattaa tuhota hermosoluja häiritsemällä aineen liikettä sisään ja ulos tumasta, ohjauskeskuksesta missä suurin osa DNA:sta sijaitsee. Tulokset avaavat uusia mahdollisia keinoja ko. tautien hoitoon.

Astmalääke sai rottakokeissa aivot nuorentumaan ja sai aikaan solukasvua aivoissa.

Itävallan Paracelsus Medical University Salzburgissa tehdyissä kokeissa astmalääke Singulair sai aikaan vanhojen rottien aivojen nuorentumista ja uusien aivosolujen kasvua. Vaikkakin kyseessä on rottakoe, on tutkimus lupaava koska lääke pääsee aivoihin ja on tulehduslääke. Koska kyseessä on käytössä oleva tavallinen lääke, pyritään kliiniset kokeet aloittamaan pian ensin Parkinsonin tauti potilailla.

Uutta tietoa C9orf72-geenivirheestä

Belgialaisiin ALS-potilaisiin ja heidän sukulaisiinsa kohdistunut tutkimus valaisee mm. sitä, miksi taudin alkamisikä vaihtelee C9orf72-potilasjoukossa suuresti.

Tuoreimmat tutkimukset

Metallikertymät ja ALS

Italialainen tutkimus osoittaa, että ALS-potilaiden elimistössä on kohonneita metallipitoisuuksia. Tutkimus tehtiin Sardinian saarella, jossa ALSin esiintyvyys on normaalia suurempaa. Onko metallin kertyminen elimistöön taudin syy vai seuraus, jää edelleen epäselväksi.

Geenin sammutus terapia

Tutkijat ovat tyytyväisiä Antisense Oligonucleotide (ASO) terapian tämänhetkisiin tuloksiin. Siinä Frontotemporal Dementia, Amyotrophic Lateral Sclerosis, ja Huntingtonin taudin ongelmageenit sammutetaan.Tällä hetkellä kaikki näkymät C9ORF72, SOD1, ja huntingtin tautien ASO näkymät ovat hyvin positiivisia.

ALS hiirillä parantumista

Hermorappeumaa pidetään pysyvänä mutta TDP-43 hiirillä paranemista tapahtui. Kuuden viikon aikana hiirien kunto huononi kun TDP-43 siirtogeeni oli aktiivinen mutta parani nopeasti kun geeni sammutettiin. Hiiret kykenivät jälleen tasapainoilemaan pyörivällä tangolla sekä tarttumaan johtoon,

ALSin ja Alzheimerin yhteiset taustatekijät

Yhdysvaltalainen tutkimus valottaa Alzheimerin taudin ja ALS-taudin yhteisiä molekyylitason mekanismeja.

Silmänliikkeet ja ALS

Saksalaiset tutkijat selvittivät, miten ALS vaikuttaa silmänliikkeisiin. Silmien toiminta voi kertoa taudin etenemisestä, ja toisaalta tuloksia voidaan ehkä hyödyntää silmänseurantalaitteiden kehittämisessä.

Suun kautta otettava edaravone läpäisi ykkösvaiheen testit

Edaravone eli MCI-186 on antioksidantti, jota Japanissa käytetään aivoinfarktin hoitoon ja jonka soveltuvuus ALS-lääkkeeksi on tutkimuksen kohteena. Hollantilaisten ALS-potilaiden perustama Treeway-yhtiö on kehittänyt aineesta suun kautta otettavan version, joka tehdyissä ykkösvaiheen kokeissa osoittautui turvalliseksi ja tuotti keskushermostoon tavoitellun pitoisuuden.

Mikro-RNA:n ongelmat ALSin syy?

Ongelmat mikro-RNA-molekyylissä tuottavat neurodegeneratiivisia oireita hiirillä. Tutkimus on julkaistu Science-lehdessä.

Tuntoaistin hyödyntäminen ALS-potilailla

Eurooppalaisessa yhteistyössä tehty tutkimus osoittaa, että tuntoärsyke aiheuttaa aivoissa samanlaisen herätepotentiaalin kuin terveilläkin. Tämä löytö voi auttaa kehittämään ALS-potilaiden kommunikaatiota etenkin silloin, kun näkö- tai kuuloaistissa on ongelmia.

Aivokuvantaminen ja ALS

PET-kuvantaminen erottelee ALS-potilaat terveistä tarkasti. Kuvantamista voidaan ehkä jatkossa hyödyntää kliinisissä kokeissa ja varhaisessa diagnosoinnissa.

Lääkkeestä apua solun jätehuolto-ongelmiin?

Rolipram-lääke esti hiirillä Alzheimerin taudin etenemisen, kunhan lääkettä annettiin taudin alkuvaiheessa. Samalla mekanismilla toimivista lääkkeistä voisi olla apua myös ALSin hoidossa.

TDP-43:n klimppiytyminen on jatkoa sen normaalille käyttäytymiselle

Singaporen kansallisen yliopiston tutkijat ovat selvittäneet TDP-43-proteiinin klimppiytymisdynamiikkaa ja todenneet, että sen normaalin ja patologisen käyttäytymisen välille ei voi vetää selvää rajaa.

NurOwn-kantasoluhoidon kakkosvaiheen kokeessa merkkejä tehokkuudesta

BrainStorm-yhtiön NurOwn-kantasoluhoidolle Israelissa järjestetyssä kakkosvaiheen kokeessa osa koehenkilöistä näyttäisi hyötyneen hoidosta puolen vuoden tarkkailujaksolla.

Pysäyttääkö proteiini ALSin?

Pur-alfa-proteiini on keskeinen solun stressinsäätelyssä, havaitsivat yhdysvaltalaiset tutkijat. Proteiini voisi olla parantava lääke ALS-tautiin.

Aiheuttaako syanobakteerin myrkky ALSia?

Tyynenmeren Guam-saaren ruokavaliossa esiintyy myrkyllistä syanobakteeria (BMAA), ja saarelaisilla on epätavallisia halvausoireita sekä dementiaa. Yhteyttä on nyt tutkittu kokeellisesti. Kun apinoille syötettiin myrkkyä, niiden aivoihin alkoi muodostua neurodegeneratiivisille sairauksille tyypillisesti väärin laskostuneita proteiineja ja amyloidiplakkia. L-seriini-aminohappo lievensi myrkyn vaikutusta.

Kantasolut ALS:in hoitoon

Mayo klinikan havainnollinen video siitä, kuinka kantasoluhoito toimii.

Toivoa ALS potilaille

Tutkijat ovat löytäneet luonnostaan esiintyvän proteiinin joka ehkä avaa uusia polkuja ALSin hoitoon. Pur-alpha proteiinin toivotaan hidastavan taudin etenemistä ja sen käyttämisen arvellaan muistuttavan insuliinin käyttöä.

Viime viikon ykkösuutinen ALS-rintamalta

Als News Today pitää Neuralstemin kantasoluhoidon ykkösvaiheen kliinisen kokeen tuloksia ykköuutisena. Kokeissa oli mukana 30 Als-potilasta ja hoito havaittiin turvalliseksi ja hyödylliseksi.

Kupari-ATSM

Uusi hoito on osoittautunut hämmästyttävän tehokkaaksi ALSin pysäyttäjäksi hiirillä. Tutkijat arvelevat että tämä Kupari-ATSM voisi toimia myös ihmisillä ja ihmiskokeet pyritään käynnistämään mahdollisimman nopeasti.

Syöpäkasvaimia estävä proteiini mukana myös ALSin mekanismissa

Kiotolaisten tutkijoiden löydökset valottavat tarkemmin, miten TDP-43-proteiini nopeuttaa solutuhoa ALSissa. Lisätutkimuksia tarvitaan vielä, jotta tuloksia voidaan soveltaa hoitomenetelmäksi asti.

ALS voi vaikuttaa myös tiedonkäsittelyyn ja tunteisiin

Tutkimusaineistossa yli puolet potilaista kärsi jonkinasteisista tiedonkäsittelyn pulmista; käyttäytymiseen ja tunnekokemukseen liittyviä oireita oli alle kolmasosalla.

Keino valikoitujen geenien siirtämiseen aivojen liikehermoihin

Tutkijat ovat ensimmäistä kertaa onnistuneet valikoivasti muuttamaan ALS-hiirillä aivojen liikehermojen geenejä häiritsemättä muita aivokuoren hermoja.

Tutkijoiden kehittämät 'miniaivot' auttavat neurologisten sairauksien tutkimusta

John Hopkins Yliopisto, USA. Aikuiskantasoluista kehitetyt miniaivot tulevat helpottamaan ja nopeuttamaan neurologisten sairauksien tutkimusta mm. siten, että koe-eläin vaihe voidaan jättää pois.

Lääkettä lihaksesta selkäytimeen

Washingtonin yliopistossa on kehitetty TAxI-peptidi. TAxI pystyy kuljettamaan lääkeainetta liikehermon aksonin kautta selkäytimeen, kun se on ensin injektoitu lihakseen. Yleensä aivoihin ja selkäytimeen on vaikea saada biologisia lääkevalmisteita, koska elimistö suojaa niitä tehokkaasti. TAxI voisi auttaa myös motoneuronitaudin lääkehoidossa.